Anvisa autoriza novo medicamento para prevenir sangramentos em hemofílicos

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu o registro a um fármaco inovador destinado ao manejo da hemofilia no território brasileiro. O medicamento, identificado como QFITLIA® (fitusirana sódica), da farmacêutica Sanofi Medley, é recomendado para indivíduos com idade igual ou superior a 12 anos e tem como objetivo prevenir ou atenuar eventos hemorrágicos em portadores de hemofilia A ou B, independentemente da presença de inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX.

Conforme informações do Perfil de Coagulopatias, divulgado pelo Ministério da Saúde em 2024, o Brasil registra um total de 14.202 pessoas com diagnóstico de hemofilia. Desse contingente, 11.863 são afetadas pela hemofilia tipo A, enquanto 2.339 convivem com a hemofilia tipo B.

A Anvisa esclareceu que a priorização na avaliação do fármaco se deu pelo fato de a hemofilia ser reconhecida como uma doença rara, decorrente de uma alteração genética que compromete a habilidade do organismo de controlar hemorragias. Em virtude de sua associação com o cromossomo X, a hemofilia se manifesta predominantemente no sexo masculino.

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O que é a hemofilia?

Esta condição é caracterizada pela carência de proteínas cruciais no sangue, denominadas fatores de coagulação: a hemofilia tipo A, que resulta da ausência do fator VIII, é a forma mais prevalente, enquanto o tipo B, decorrente da deficiência do fator IX, afeta uma porção menor da população. Sem a síntese apropriada de trombina, uma enzima vital para a reparação de lesões, o corpo não consegue produzir coágulos eficientes, o que pode culminar em episódios de sangramento prolongados.

A intensidade da enfermidade é determinada pela concentração e funcionalidade desses fatores na corrente sanguínea. Indivíduos com quadros mais severos podem vivenciar hemorragias espontâneas, ao passo que em situações mais brandas, os sangramentos tendem a ocorrer após lesões ou intervenções cirúrgicas.

“O principal obstáculo clínico reside nas articulações e nos músculos, áreas onde as hemorragias são mais comuns, embora qualquer órgão possa ser afetado. Um diagnóstico em tempo hábil e um acompanhamento contínuo são fundamentais para evitar sequelas duradouras e assegurar o bem-estar dos pacientes”, explica a Anvisa.

Segundo Tania Maria Onzi Pietrobelli, presidente da Federação Brasileira de Hemofilia (FBH), a fitusirana sódica, uma substância há muito esperada pela comunidade hemofílica, promete elevar a qualidade de vida de pacientes e seus familiares. Sua vantagem reside na menor invasividade, pois é administrada por via subcutânea e possui efeito prolongado, contrastando com as aplicações intravenosas e mais frequentes dos tratamentos convencionais.

Atualmente, os protocolos de tratamento demandam infusões de três a quatro vezes por semana. Contudo, com a introdução da fitusirana sódica, a periodicidade se reduz significativamente para uma única dose a cada dois meses.

“Por ser a hemofilia uma condição de caráter crônico, ela impõe restrições à qualidade de vida de pacientes e seus entes queridos. Com esta inovação tecnológica, as pessoas terão a oportunidade de viver sem a constante preocupação com a doença, exercendo o direito a uma vida plena”, enfatizou a presidente da FBH.

Tania Maria destaca que a aprovação do medicamento no Brasil resultará em maior autonomia para pacientes e seus familiares, além de otimizar o fluxo de atendimento no sistema de saúde. Isso implicará em uma aprimorada logística e uma redução da sobrecarga nos centros especializados em hemofilia, “viabilizando, dessa forma, um tratamento e acompanhamento mais individualizados”.

Mariana Battazza, presidente da Associação Brasileira de Pessoas com Hemofilia, salientou que a utilização da fitusirana sódica favorece uma maior adesão dos pacientes ao tratamento, o que, por sua vez, garante resultados mais eficazes.

Ela ressalta que “atualmente, nossa pesquisa ‘Jornada dos pacientes com hemofilia A e B no Brasil’ revela que os desfechos dos tratamentos baseados em fatores de coagulação são menos favoráveis do que o esperado, em grande parte devido às consideráveis barreiras que impedem a adesão completa ao regime terapêutico”.